We are interested in estimating the effect of a treatment applied to individuals at multiple sites, where data is stored locally for each site. Due to privacy constraints, individual-level data cannot be shared across sites; the sites may also have heterogeneous populations and treatment assignment mechanisms. Motivated by these considerations, we develop federated methods to draw inference on the average treatment effects of combined data across sites. Our methods first compute summary statistics locally using propensity scores and then aggregate these statistics across sites to obtain point and variance estimators of average treatment effects. We show that these estimators are consistent and asymptotically normal. To achieve these asymptotic properties, we find that the aggregation schemes need to account for the heterogeneity in treatment assignments and in outcomes across sites. We demonstrate the validity of our federated methods through a comparative study of two large medical claims databases.

在本文中，我们研究了在一组单位上进行的设计实验的问题，例如在线市场中的用户或用户组，以多个时间段，例如数周或数月。这些实验特别有助于研究对当前和未来结果具有因果影响的治疗（瞬时和滞后的影响）。设计问题涉及在实验之前或期间选择每个单元的治疗时间，以便最精确地估计瞬间和滞后的效果，实验后。这种治疗决策的优化可以通过降低其样本尺寸要求，直接最小化实验的机会成本。优化是我们提供近最优解的NP-Hard整数程序，当时在开始时进行设计决策（固定样本大小设计）。接下来，我们研究允许在实验期间进行适应性决策的顺序实验，并且还可能早期停止实验，进一步降低其成本。然而，这些实验的顺序性质使设计阶段和估计阶段复杂化。我们提出了一种新的算法，PGAE，通过自适应地制造治疗决策，估算治疗效果和绘制有效的实验后推理来解决这些挑战。 PGAE将来自贝叶斯统计，动态编程和样品分裂的思想结合起来。使用来自多个域的真实数据集的合成实验，我们证明了与基准相比，我们的固定样本尺寸和顺序实验的提出解决方案将实验的机会成本降低了50％和70％。

在制定政策指南时，随机对照试验（RCT）代表了黄金标准。但是，RCT通常是狭窄的，并且缺乏更广泛的感兴趣人群的数据。这些人群中的因果效应通常是使用观察数据集估算的，这可能会遭受未观察到的混杂和选择偏见。考虑到一组观察估计（例如，来自多项研究），我们提出了一个试图拒绝偏见的观察性估计值的元偏值。我们使用验证效应，可以从RCT和观察数据中推断出的因果效应。在拒绝未通过此测试的估计器之后，我们对RCT中未观察到的亚组的外推性效应产生了保守的置信区间。假设至少一个观察估计量在验证和外推效果方面是渐近正常且一致的，我们为我们算法输出的间隔的覆盖率概率提供了保证。为了促进在跨数据集的因果效应运输的设置中，我们给出的条件下，即使使用灵活的机器学习方法用于估计滋扰参数，群体平均治疗效应的双重稳定估计值也是渐近的正常。我们说明了方法在半合成和现实世界数据集上的特性，并表明它与标准的荟萃分析技术相比。

预测一组结果 - 而不是独特的结果 - 是统计学习中不确定性定量的有前途的解决方案。尽管有关于构建具有统计保证的预测集的丰富文献，但适应未知的协变量转变（实践中普遍存在的问题）还是一个严重的未解决的挑战。在本文中，我们表明具有有限样本覆盖范围保证的预测集是非信息性的，并提出了一种新型的无灵活分配方法PredSet-1Step，以有效地构建了在未知协方差转移下具有渐近覆盖范围保证的预测集。我们正式表明我们的方法是\ textIt {渐近上可能是近似正确}，对大型样本的置信度有很好的覆盖误差。我们说明，在南非队列研究中，它在许多实验和有关HIV风险预测的数据集中实现了名义覆盖范围。我们的理论取决于基于一般渐近线性估计器的WALD置信区间覆盖范围的融合率的新结合。

有许多可用于选择优先考虑治疗的可用方法，包括基于治疗效果估计，风险评分和手工制作规则的遵循申请。我们将秩加权平均治疗效应（RATY）指标作为一种简单常见的指标系列，用于比较水平竞争范围的治疗优先级规则。对于如何获得优先级规则，率是不可知的，并且仅根据他们在识别受益于治疗中受益的单位的方式进行评估。我们定义了一系列速率估算器，并证明了一个中央限位定理，可以在各种随机和观测研究环境中实现渐近精确的推断。我们为使用自主置信区间的使用提供了理由，以及用于测试关于治疗效果中的异质性的假设的框架，与优先级规则相关。我们对速率的定义嵌套了许多现有度量，包括QINI系数，以及我们的分析直接产生了这些指标的推论方法。我们展示了我们从个性化医学和营销的示例中的方法。在医疗环境中，使用来自Sprint和Accor-BP随机对照试验的数据，我们发现没有明显的证据证明异质治疗效果。另一方面，在大量的营销审判中，我们在一些数字广告活动的治疗效果中发现了具有的强大证据，并证明了如何使用率如何比较优先考虑估计风险的目标规则与估计治疗效益优先考虑的目标规则。

In many investigations, the primary outcome of interest is difficult or expensive to collect. Examples include long-term health effects of medical interventions, measurements requiring expensive testing or follow-up, and outcomes only measurable on small panels as in marketing. This reduces effective sample sizes for estimating the average treatment effect (ATE). However, there is often an abundance of observations on surrogate outcomes not of primary interest, such as short-term health effects or online-ad click-through. We study the role of such surrogate observations in the efficient estimation of treatment effects. To quantify their value, we derive the semiparametric efficiency bounds on ATE estimation with and without the presence of surrogates and several intermediary settings. The difference between these characterizes the efficiency gains from optimally leveraging surrogates. We study two regimes: when the number of surrogate observations is comparable to primary-outcome observations and when the former dominates the latter. We take an agnostic missing-data approach circumventing strong surrogate conditions previously assumed. To leverage surrogates' efficiency gains, we develop efficient ATE estimation and inference based on flexible machine-learning estimates of nuisance functions appearing in the influence functions we derive. We empirically demonstrate the gains by studying the long-term earnings effect of job training.

在TAN（2006）边缘敏感模型下，在不观察到的混淆存在下构建平均处理效应的界限问题。结合涉及对冲倾向分数的现有表征具有对问题的新的分布稳健特征，我们提出了我们称之为“双重有效/双重尖锐”（DVD）估计的这些界限的新颖估算器。双重清晰度对应于DVD估计始终估计灵敏度模型所暗示的最有可能（即，夏普）的界限，即使当所有滋扰参数都适当一致时，即使在两个滋扰参数中的一个被击败并实现半污染参数之一。双倍有效性是部分识别的全新财产：DVD估计仍然提供有效，但即使在大多数滋扰参数都被遗漏时，仍然没有锐利。实际上，即使在DVDS点估计无法渐近正常的情况下，标准沃尔德置信区间也可能保持有效。在二进制结果的情况下，DVD估计是特别方便的并且在结果回归和倾向评分方面具有闭合形式的表达。我们展示了模拟研究中的DVD估计，以及对右心导管插入的案例研究。

我们考虑在具有多个可用的多个辅助来源的主要兴趣样本中最佳决策问题。感兴趣的结果是有限的，因为它仅在主要样本中观察到。实际上，这种多个数据源可能属于异质研究，因此不能直接组合。本文提出了一种新的框架来处理异构研究，并通过新的校准最佳决策（CODA）方法同时解决有限的结果，通过利用多种数据来源的常见中间结果来解决。具体地，CODA允许跨不同样品的基线协变量具有均匀或异质的分布。在温和和可测试的假设下，不同样本中的中间结果的条件方法等于基线协变量和治疗信息，我们表明，条件平均结果的提议CODA估计是渐近正常的和更有效的，而不是使用主要样品。此外，由于速率双重稳健性，可以使用简单的插件方法轻松获得CODA估计器的方差。对模拟数据集的广泛实验显示了使用CoDa的经验有效性和提高效率，然后是与来自Eicu的辅助数据的主要样本是MIMIC-III数据集的真实应用程序。

估算随机实验的因果效应是临床研究的核心。降低这些分析中的统计不确定性是统计学家的重要目标。注册管理机构，事先审判和健康记录构成了对患者的历史数据汇编，其在可能是可利用至此的患者下的历史数据。但是，大多数历史借贷方法通过牺牲严格的I型错误率控制来达到方差的减少。在这里，我们建议使用利用线性协变调整的历史数据来提高试验分析的效率而不会产生偏见。具体而言，我们在历史数据上培训预后模型，然后使用线性回归估计治疗效果，同时调整试验受试者预测结果（其预后分数）。我们证明，在某些条件下，这种预后调整程序在大类估算仪中获得了最低差异。当不符合这些条件时，预后的协变量调整仍然比原始协变量调整更有效，并且效率的增益与上述预后模型的预测准确性的衡量标准成正比，与原始协变量的线性关系的预测准确性。我们展示了使用模拟的方法和阿尔茨海默病的临床试验的再分析，并观察平均平均误差的有意义减少和估计方差。最后，我们提供了一种简化的渐近方差公式，使得能够计算这些收益的功率计算。在使用预后模型的预后模型中，可以实现10％和30％的样品尺寸减少。

本文研究了在潜在的结果框架中使用深神经网络（DNN）的平均治疗效果（ATE）的估计和推理。在一些规则性条件下，观察到的响应可以作为与混杂变量和治疗指标作为自变量的平均回归问题的响应。使用这种配方，我们研究了通过使用特定网络架构的DNN回归基于估计平均回归函数的两种尝试估计和推断方法。我们表明ATE的两个DNN估计在底层真正的均值回归模型上的一些假设下与无维一致性率一致。我们的模型假设可容纳观察到的协变量的潜在复杂的依赖结构，包括治疗指标和混淆变量之间的潜在因子和非线性相互作用。我们还基于采样分裂的思想，确保精确推理和不确定量化，建立了我们估计的渐近常态。仿真研究和实际数据应用证明了我们的理论调查结果，支持我们的DNN估计和推理方法。

现代纵向研究在许多时间点收集特征数据，通常是相同的样本大小顺序。这些研究通常受到{辍学}和积极违规的影响。我们通过概括近期增量干预的效果（转换倾向分数而不是设置治疗价值）来解决这些问题，以适应多种结果和主题辍学。当条件忽略（不需要治疗阳性）时，我们给出了识别表达式的增量干预效果，并导出估计这些效果的非参数效率。然后我们提出了高效的非参数估计器，表明它们以快速参数速率收敛并产生均匀的推理保证，即使在较慢的速率下灵活估计滋扰函数。我们还研究了新型无限时间范围设置中的更传统的确定性效果的增量干预效应的方差比，其中时间点的数量可以随着样本大小而生长，并显示增量干预效果在统计精度下产生近乎指数的收益这个设置。最后，我们通过模拟得出结论，并在研究低剂量阿司匹林对妊娠结果的研究中进行了方法。

基于森林的方法最近在非参数治疗效应估计中获得了普及。在这一工作方面，我们引入了因果生存森林，可用于在可能右估计结果的生存和观察环境中估计异质治疗效果。我们的方法依赖于正交估计方程来在不满意的情况下对审查和选择效果进行鲁棒性调整。在我们的实验中，我们发现相对于许多基线的表现良好的方法。

在本文中，我们的目标是提供对半监督（SS）因果推理的一般性和完全理解治疗效果。具体而言，我们考虑两个这样的估计值：（a）平均治疗效果和（b）定量处理效果，作为原型案例，在SS设置中，其特征在于两个可用的数据集：（i）标记的数据集大小$ N $，为响应和一组高维协变量以及二元治疗指标提供观察。 （ii）一个未标记的数据集，大小超过$ n $，但未观察到的响应。使用这两个数据集，我们开发了一个SS估计系列，该系列是：（1）更强大，并且（2）比其监督对应力更高的基于标记的数据集。除了通过监督方法可以实现的“标准”双重稳健结果（在一致性方面），我们还在正确指定模型中的倾向得分，我们进一步建立了我们SS估计的根本-N一致性和渐近常态。没有需要涉及的特定形式的滋扰职能。这种改善的鲁棒性来自使用大规模未标记的数据，因此通常不能在纯粹监督的环境中获得。此外，只要正确指定所有滋扰函数，我们的估计值都显示为半参数效率。此外，作为滋扰估计器的说明，我们考虑逆概率加权型核平滑估计，涉及未知的协变量转换机制，并在高维情景新颖的情况下建立其统一的收敛速率，这应该是独立的兴趣。两种模拟和实际数据的数值结果验证了我们对其监督对应物的优势，了解鲁棒性和效率。

历史上用于结果很少或数据收集昂贵的设置，与结果相关的采样与许多现代环境有关，在许多现代设置中，数据可用于偏见的目标人群（例如公共行政数据）。在依赖结果的采样下，未确定诸如平均风险差异和平均风险比率之类的常见效应措施，但条件上的优势比为。条件优势比的聚合具有挑战性，因为通常未确定汇总措施。此外，边际优势比可以大于所有条件优势比。如果我们使用标准算术平均值的替代聚合，则可以避免这种所谓的优势比的非碰撞能力。我们提供了一种对可折叠性的新定义，该定义使这种聚合方法的选择显式，并证明了几何汇总的优势比是可折叠的。我们描述了如何部分识别，估计和推断在结果依赖性抽样下的几何比值比。我们提出的估计器基于有效的影响函数，因此具有双重稳健风格的性能。

算法在政策和业务中产生越来越多的决策和建议。这种算法决策是自然实验（可条件准随机分配的仪器），因为该算法仅基于可观察输入变量的决定。我们使用该观察来为一类随机和确定性决策算法开发治疗效果估算器。我们的估算器被证明对于明确的因果效应，它们是一致的和渐近正常的。我们估算器的一个关键特例是多维回归不连续性设计。我们应用估算员以评估冠状病毒援助，救济和经济安全（关心）法案的效果，其中数十亿美元的资金通过算法规则分配给医院。我们的估计表明，救济资金对Covid-19相关的医院活动水平影响不大。天真的OLS和IV估计表现出实质性的选择偏差。

基于中央限制定理（CLT）的置信区间是经典统计的基石。尽管仅渐近地有效，但它们是无处不在的，因为它们允许在非常弱的假设下进行统计推断，即使不可能进行非反应性推断，通常也可以应用于问题。本文引入了这种渐近置信区间的时间均匀类似物。为了详细说明，我们的方法采用置信序列（CS）的形式 - 随着时间的推移均匀有效的置信区间序列。 CSS在任意停止时间时提供有效的推断，与需要预先确定样本量的经典置信区间不同，因此没有受到“窥视”数据的惩罚。文献中现有的CSS是非肿瘤的，因此不享受上述渐近置信区间的广泛适用性。我们的工作通过给出“渐近CSS”的定义来弥合差距，并得出仅需要类似CLT的假设的通用渐近CS。虽然CLT在固定样本量下近似于高斯的样本平均值的分布，但我们使用强大的不变性原理（来自Komlos，Major和Tusnady的1970年代的开创性工作），按照整个样品平均过程均匀地近似于整个样品平均过程。隐性的高斯过程。我们通过在观察性研究中基于双重稳健的估计量来得出非参数渐近级别的CSS来证明它们的实用性，即使在固定的时间方案中，也可能不存在非催化方法（由于混淆偏见）。这些使双重强大的因果推断可以连续监测并自适应地停止。

本文提出了在多阶段实验的背景下的异质治疗效应的置信区间结构，以$ N $样品和高维，$ D $，混淆。我们的重点是$ d \ gg n $的情况，但获得的结果也适用于低维病例。我们展示了正则化估计的偏差，在高维变焦空间中不可避免，具有简单的双重稳固分数。通过这种方式，不需要额外的偏差，并且我们获得root $ N $推理结果，同时允许治疗和协变量的多级相互依赖性。记忆财产也没有假设;治疗可能取决于所有先前的治疗作业以及以前的所有多阶段混淆。我们的结果依赖于潜在依赖的某些稀疏假设。我们发现具有动态处理的强大推理所需的新产品率条件。

有效传输学习的基本条件是目标模型和源模型之间的相似性。但是，实际上，相似条件很难满足甚至违反。本文引入了一种崭新的策略，即线性相关比率，而不是相似性条件，以建立模型之间的准确关系。这种相关比率可以通过历史数据或样本的一部分轻松估算。然后，基于相关比率组合建立了相关比率传递学习可能性。在实际方面，新框架应用于某些应用程序方案，尤其是数据流和医学研究领域。从方法上讲，建议将信息从简单的源模型传输到相对复杂的目标模型。从理论上讲，即使在源模型与目标模型不同的情况下，也可以达到一些有利的属性，包括全局收敛速率。总而言之，可以从理论和实验结果中可以看出，从相似或相似的源模型中的信息显着改善了目标模型的推断。换句话说，在转移学习的背景下说明了变异的Stein的悖论。

In various fields of data science, researchers are often interested in estimating the ratio of conditional expectation functions (CEFR). Specifically in causal inference problems, it is sometimes natural to consider ratio-based treatment effects, such as odds ratios and hazard ratios, and even difference-based treatment effects are identified as CEFR in some empirically relevant settings. This chapter develops the general framework for estimation and inference on CEFR, which allows the use of flexible machine learning for infinite-dimensional nuisance parameters. In the first stage of the framework, the orthogonal signals are constructed using debiased machine learning techniques to mitigate the negative impacts of the regularization bias in the nuisance estimates on the target estimates. The signals are then combined with a novel series estimator tailored for CEFR. We derive the pointwise and uniform asymptotic results for estimation and inference on CEFR, including the validity of the Gaussian bootstrap, and provide low-level sufficient conditions to apply the proposed framework to some specific examples. We demonstrate the finite-sample performance of the series estimator constructed under the proposed framework by numerical simulations. Finally, we apply the proposed method to estimate the causal effect of the 401(k) program on household assets.

我们考虑在估计涉及依赖参数的高维滋扰的估计方程中估计一个低维参数。一个中心示例是因果推理中（局部）分位数处理效应（（L）QTE）的有效估计方程，涉及在分位数以估计的分位数评估的协方差累积分布函数。借记机学习（DML）是一种使用灵活的机器学习方法估算高维滋扰的数据分解方法，但是将其应用于参数依赖性滋扰的问题是不切实际的。对于（L）QTE，DML要求我们学习整个协变量累积分布函数。相反，我们提出了局部偏见的机器学习（LDML），该学习避免了这一繁重的步骤，并且只需要对参数进行一次初始粗糙猜测而估算烦恼。对于（L）QTE，LDML仅涉及学习两个回归功能，这是机器学习方法的标准任务。我们证明，在松弛速率条件下，我们的估计量与使用未知的真实滋扰的不可行的估计器具有相同的有利渐近行为。因此，LDML值得注意的是，当我们必须控制许多协变量和/或灵活的关系时，如（l）QTES在（（l）QTES）中，实际上可以有效地估算重要数量，例如（l）QTES。