In many investigations, the primary outcome of interest is difficult or expensive to collect. Examples include long-term health effects of medical interventions, measurements requiring expensive testing or follow-up, and outcomes only measurable on small panels as in marketing. This reduces effective sample sizes for estimating the average treatment effect (ATE). However, there is often an abundance of observations on surrogate outcomes not of primary interest, such as short-term health effects or online-ad click-through. We study the role of such surrogate observations in the efficient estimation of treatment effects. To quantify their value, we derive the semiparametric efficiency bounds on ATE estimation with and without the presence of surrogates and several intermediary settings. The difference between these characterizes the efficiency gains from optimally leveraging surrogates. We study two regimes: when the number of surrogate observations is comparable to primary-outcome observations and when the former dominates the latter. We take an agnostic missing-data approach circumventing strong surrogate conditions previously assumed. To leverage surrogates' efficiency gains, we develop efficient ATE estimation and inference based on flexible machine-learning estimates of nuisance functions appearing in the influence functions we derive. We empirically demonstrate the gains by studying the long-term earnings effect of job training.

我们考虑在估计涉及依赖参数的高维滋扰的估计方程中估计一个低维参数。一个中心示例是因果推理中（局部）分位数处理效应（（L）QTE）的有效估计方程，涉及在分位数以估计的分位数评估的协方差累积分布函数。借记机学习（DML）是一种使用灵活的机器学习方法估算高维滋扰的数据分解方法，但是将其应用于参数依赖性滋扰的问题是不切实际的。对于（L）QTE，DML要求我们学习整个协变量累积分布函数。相反，我们提出了局部偏见的机器学习（LDML），该学习避免了这一繁重的步骤，并且只需要对参数进行一次初始粗糙猜测而估算烦恼。对于（L）QTE，LDML仅涉及学习两个回归功能，这是机器学习方法的标准任务。我们证明，在松弛速率条件下，我们的估计量与使用未知的真实滋扰的不可行的估计器具有相同的有利渐近行为。因此，LDML值得注意的是，当我们必须控制许多协变量和/或灵活的关系时，如（l）QTES在（（l）QTES）中，实际上可以有效地估算重要数量，例如（l）QTES。

在本文中，我们的目标是提供对半监督（SS）因果推理的一般性和完全理解治疗效果。具体而言，我们考虑两个这样的估计值：（a）平均治疗效果和（b）定量处理效果，作为原型案例，在SS设置中，其特征在于两个可用的数据集：（i）标记的数据集大小$ N $，为响应和一组高维协变量以及二元治疗指标提供观察。 （ii）一个未标记的数据集，大小超过$ n $，但未观察到的响应。使用这两个数据集，我们开发了一个SS估计系列，该系列是：（1）更强大，并且（2）比其监督对应力更高的基于标记的数据集。除了通过监督方法可以实现的“标准”双重稳健结果（在一致性方面），我们还在正确指定模型中的倾向得分，我们进一步建立了我们SS估计的根本-N一致性和渐近常态。没有需要涉及的特定形式的滋扰职能。这种改善的鲁棒性来自使用大规模未标记的数据，因此通常不能在纯粹监督的环境中获得。此外，只要正确指定所有滋扰函数，我们的估计值都显示为半参数效率。此外，作为滋扰估计器的说明，我们考虑逆概率加权型核平滑估计，涉及未知的协变量转换机制，并在高维情景新颖的情况下建立其统一的收敛速率，这应该是独立的兴趣。两种模拟和实际数据的数值结果验证了我们对其监督对应物的优势，了解鲁棒性和效率。

我们研究了对识别的非唯一麻烦的线性功能的通用推断，该功能定义为未识别条件矩限制的解决方案。这个问题出现在各种应用中，包括非参数仪器变量模型，未衡量的混杂性下的近端因果推断以及带有阴影变量的丢失 - 与随机数据。尽管感兴趣的线性功能（例如平均治疗效应）在适当的条件下是可以识别出的，但令人讨厌的非独家性对统计推断构成了严重的挑战，因为在这种情况下，常见的滋扰估计器可能是不稳定的，并且缺乏固定限制。在本文中，我们提出了对滋扰功能的受惩罚的最小估计器，并表明它们在这种挑战性的环境中有效推断。提出的滋扰估计器可以适应灵活的功能类别，重要的是，无论滋扰是否是唯一的，它们都可以融合到由惩罚确定的固定限制。我们使用受惩罚的滋扰估计器来形成有关感兴趣的线性功能的依据估计量，并在通用高级条件下证明其渐近正态性，这提供了渐近有效的置信区间。

当并非观察到所有混杂因子并获得负面对照时，我们研究因果参数的估计。最近的工作表明，这些方法如何通过两个所谓的桥梁函数来实现识别和有效估计。在本文中，我们使用阴性对照来应对因果推断的主要挑战：这些桥梁功能的识别和估计。先前的工作依赖于这些功能的完整性条件，以识别因果参数并在估计中需要进行独特性假设，并且还集中于桥梁函数的参数估计。相反，我们提供了一种新的识别策略，以避免完整性条件。而且，我们根据最小学习公式为这些功能提供新的估计量。这些估计值适合通用功能类别，例如重现Hilbert空间和神经网络。我们研究了有限样本收敛的结果，既可以估计桥梁功能本身，又要在各种假设组合下对因果参数进行最终估计。我们尽可能避免桥梁上的独特条件。

现代纵向研究在许多时间点收集特征数据，通常是相同的样本大小顺序。这些研究通常受到{辍学}和积极违规的影响。我们通过概括近期增量干预的效果（转换倾向分数而不是设置治疗价值）来解决这些问题，以适应多种结果和主题辍学。当条件忽略（不需要治疗阳性）时，我们给出了识别表达式的增量干预效果，并导出估计这些效果的非参数效率。然后我们提出了高效的非参数估计器，表明它们以快速参数速率收敛并产生均匀的推理保证，即使在较慢的速率下灵活估计滋扰函数。我们还研究了新型无限时间范围设置中的更传统的确定性效果的增量干预效应的方差比，其中时间点的数量可以随着样本大小而生长，并显示增量干预效果在统计精度下产生近乎指数的收益这个设置。最后，我们通过模拟得出结论，并在研究低剂量阿司匹林对妊娠结果的研究中进行了方法。

预测一组结果 - 而不是独特的结果 - 是统计学习中不确定性定量的有前途的解决方案。尽管有关于构建具有统计保证的预测集的丰富文献，但适应未知的协变量转变（实践中普遍存在的问题）还是一个严重的未解决的挑战。在本文中，我们表明具有有限样本覆盖范围保证的预测集是非信息性的，并提出了一种新型的无灵活分配方法PredSet-1Step，以有效地构建了在未知协方差转移下具有渐近覆盖范围保证的预测集。我们正式表明我们的方法是\ textIt {渐近上可能是近似正确}，对大型样本的置信度有很好的覆盖误差。我们说明，在南非队列研究中，它在许多实验和有关HIV风险预测的数据集中实现了名义覆盖范围。我们的理论取决于基于一般渐近线性估计器的WALD置信区间覆盖范围的融合率的新结合。

有许多可用于选择优先考虑治疗的可用方法，包括基于治疗效果估计，风险评分和手工制作规则的遵循申请。我们将秩加权平均治疗效应（RATY）指标作为一种简单常见的指标系列，用于比较水平竞争范围的治疗优先级规则。对于如何获得优先级规则，率是不可知的，并且仅根据他们在识别受益于治疗中受益的单位的方式进行评估。我们定义了一系列速率估算器，并证明了一个中央限位定理，可以在各种随机和观测研究环境中实现渐近精确的推断。我们为使用自主置信区间的使用提供了理由，以及用于测试关于治疗效果中的异质性的假设的框架，与优先级规则相关。我们对速率的定义嵌套了许多现有度量，包括QINI系数，以及我们的分析直接产生了这些指标的推论方法。我们展示了我们从个性化医学和营销的示例中的方法。在医疗环境中，使用来自Sprint和Accor-BP随机对照试验的数据，我们发现没有明显的证据证明异质治疗效果。另一方面，在大量的营销审判中，我们在一些数字广告活动的治疗效果中发现了具有的强大证据，并证明了如何使用率如何比较优先考虑估计风险的目标规则与估计治疗效益优先考虑的目标规则。

在TAN（2006）边缘敏感模型下，在不观察到的混淆存在下构建平均处理效应的界限问题。结合涉及对冲倾向分数的现有表征具有对问题的新的分布稳健特征，我们提出了我们称之为“双重有效/双重尖锐”（DVD）估计的这些界限的新颖估算器。双重清晰度对应于DVD估计始终估计灵敏度模型所暗示的最有可能（即，夏普）的界限，即使当所有滋扰参数都适当一致时，即使在两个滋扰参数中的一个被击败并实现半污染参数之一。双倍有效性是部分识别的全新财产：DVD估计仍然提供有效，但即使在大多数滋扰参数都被遗漏时，仍然没有锐利。实际上，即使在DVDS点估计无法渐近正常的情况下，标准沃尔德置信区间也可能保持有效。在二进制结果的情况下，DVD估计是特别方便的并且在结果回归和倾向评分方面具有闭合形式的表达。我们展示了模拟研究中的DVD估计，以及对右心导管插入的案例研究。

In various fields of data science, researchers are often interested in estimating the ratio of conditional expectation functions (CEFR). Specifically in causal inference problems, it is sometimes natural to consider ratio-based treatment effects, such as odds ratios and hazard ratios, and even difference-based treatment effects are identified as CEFR in some empirically relevant settings. This chapter develops the general framework for estimation and inference on CEFR, which allows the use of flexible machine learning for infinite-dimensional nuisance parameters. In the first stage of the framework, the orthogonal signals are constructed using debiased machine learning techniques to mitigate the negative impacts of the regularization bias in the nuisance estimates on the target estimates. The signals are then combined with a novel series estimator tailored for CEFR. We derive the pointwise and uniform asymptotic results for estimation and inference on CEFR, including the validity of the Gaussian bootstrap, and provide low-level sufficient conditions to apply the proposed framework to some specific examples. We demonstrate the finite-sample performance of the series estimator constructed under the proposed framework by numerical simulations. Finally, we apply the proposed method to estimate the causal effect of the 401(k) program on household assets.

在制定政策指南时，随机对照试验（RCT）代表了黄金标准。但是，RCT通常是狭窄的，并且缺乏更广泛的感兴趣人群的数据。这些人群中的因果效应通常是使用观察数据集估算的，这可能会遭受未观察到的混杂和选择偏见。考虑到一组观察估计（例如，来自多项研究），我们提出了一个试图拒绝偏见的观察性估计值的元偏值。我们使用验证效应，可以从RCT和观察数据中推断出的因果效应。在拒绝未通过此测试的估计器之后，我们对RCT中未观察到的亚组的外推性效应产生了保守的置信区间。假设至少一个观察估计量在验证和外推效果方面是渐近正常且一致的，我们为我们算法输出的间隔的覆盖率概率提供了保证。为了促进在跨数据集的因果效应运输的设置中，我们给出的条件下，即使使用灵活的机器学习方法用于估计滋扰参数，群体平均治疗效应的双重稳定估计值也是渐近的正常。我们说明了方法在半合成和现实世界数据集上的特性，并表明它与标准的荟萃分析技术相比。

在本文中，我们提出了一种非参数估计的方法，并推断了一般样本选择模型中因果效应参数的异质界限，初始治疗可能会影响干预后结果是否观察到。可观察到的协变量可能会混淆治疗选择，而观察结果和不可观察的结果可能会混淆。该方法提供条件效应界限作为策略相关的预处理变量的功能。它允许对身份不明的条件效应曲线进行有效的统计推断。我们使用灵活的半参数脱偏机学习方法，该方法可以适应柔性功能形式和治疗，选择和结果过程之间的高维混杂变量。还提供了易于验证的高级条件，以进行估计和错误指定的鲁棒推理保证。

由于平均治疗效果（ATE）可以衡量社会福利的变化，即使是积极的，也存在对大约10％人口的负面影响的风险。但是，评估这种风险是困难的，因为从未观察到任何一个单独的治疗效果（ITE），因此无法识别出10％的最差影响，而分布治疗效果仅比较每个治疗组中的第一个十分限到任何10％的人群。在本文中，我们考虑如何评估这一重要风险措施，正式为ITE分布的风险（CVAR）的条件价值。我们利用预处理协变量的可用性，并表征了协变量平均治疗效果（CATE）功能给出的ITE-VAR上最紧密的上限和下限。然后，我们继续研究如何从数据中有效估计这些界限并构建置信区间。即使在随机实验中，这也是一个挑战，因为它需要了解未知CATE函数的分布，如果我们使用富协变量以最佳控制异质性，这可能非常复杂。我们开发了一种偏见的方法，该方法克服了这一点，并证明即使CATE和其他令人讨厌的统计属性是通过Black-Box机器学习估算甚至不一致的。我们研究对法国搜索咨询服务的假设变化，我们的界限和推论表明，一个小的社会利益对实质性亚人群产生负面影响。

Testing the significance of a variable or group of variables $X$ for predicting a response $Y$, given additional covariates $Z$, is a ubiquitous task in statistics. A simple but common approach is to specify a linear model, and then test whether the regression coefficient for $X$ is non-zero. However, when the model is misspecified, the test may have poor power, for example when $X$ is involved in complex interactions, or lead to many false rejections. In this work we study the problem of testing the model-free null of conditional mean independence, i.e. that the conditional mean of $Y$ given $X$ and $Z$ does not depend on $X$. We propose a simple and general framework that can leverage flexible nonparametric or machine learning methods, such as additive models or random forests, to yield both robust error control and high power. The procedure involves using these methods to perform regressions, first to estimate a form of projection of $Y$ on $X$ and $Z$ using one half of the data, and then to estimate the expected conditional covariance between this projection and $Y$ on the remaining half of the data. While the approach is general, we show that a version of our procedure using spline regression achieves what we show is the minimax optimal rate in this nonparametric testing problem. Numerical experiments demonstrate the effectiveness of our approach both in terms of maintaining Type I error control, and power, compared to several existing approaches.

估算随机实验的因果效应是临床研究的核心。降低这些分析中的统计不确定性是统计学家的重要目标。注册管理机构，事先审判和健康记录构成了对患者的历史数据汇编，其在可能是可利用至此的患者下的历史数据。但是，大多数历史借贷方法通过牺牲严格的I型错误率控制来达到方差的减少。在这里，我们建议使用利用线性协变调整的历史数据来提高试验分析的效率而不会产生偏见。具体而言，我们在历史数据上培训预后模型，然后使用线性回归估计治疗效果，同时调整试验受试者预测结果（其预后分数）。我们证明，在某些条件下，这种预后调整程序在大类估算仪中获得了最低差异。当不符合这些条件时，预后的协变量调整仍然比原始协变量调整更有效，并且效率的增益与上述预后模型的预测准确性的衡量标准成正比，与原始协变量的线性关系的预测准确性。我们展示了使用模拟的方法和阿尔茨海默病的临床试验的再分析，并观察平均平均误差的有意义减少和估计方差。最后，我们提供了一种简化的渐近方差公式，使得能够计算这些收益的功率计算。在使用预后模型的预后模型中，可以实现10％和30％的样品尺寸减少。

治疗效应估计的因果推理方法通常假设独立的实验单位。但是，由于实验单元可能会相互作用，因此这种假设通常值得怀疑。我们开发了增强的反可能性加权（AIPW），以估计和推断因果治疗对依赖观察数据的影响。我们的框架涵盖了网络中相互作用的单位引起的溢出效应的非常普遍的案例。我们使用插件机学习来估计无限维的滋扰成分，导致一致的治疗效应估计器以参数速率收敛，渐近地遵循高斯分布。

估计平均因果效应的理想回归（如果有）是什么？我们在离散协变量的设置中研究了这个问题，从而得出了各种分层估计器的有限样本方差的表达式。这种方法阐明了许多广泛引用的结果的基本统计现象。我们的博览会结合了研究因果效应估计的三种不同的方法论传统的见解：潜在结果，因果图和具有加性误差的结构模型。

Many scientific and engineering challenges-ranging from personalized medicine to customized marketing recommendations-require an understanding of treatment effect heterogeneity. In this paper, we develop a non-parametric causal forest for estimating heterogeneous treatment effects that extends Breiman's widely used random forest algorithm. In the potential outcomes framework with unconfoundedness, we show that causal forests are pointwise consistent for the true treatment effect, and have an asymptotically Gaussian and centered sampling distribution. We also discuss a practical method for constructing asymptotic confidence intervals for the true treatment effect that are centered at the causal forest estimates. Our theoretical results rely on a generic Gaussian theory for a large family of random forest algorithms. To our knowledge, this is the first set of results that allows any type of random forest, including classification and regression forests, to be used for provably valid statistical inference. In experiments, we find causal forests to be substantially more powerful than classical methods based on nearest-neighbor matching, especially in the presence of irrelevant covariates.

本文研究了在潜在的结果框架中使用深神经网络（DNN）的平均治疗效果（ATE）的估计和推理。在一些规则性条件下，观察到的响应可以作为与混杂变量和治疗指标作为自变量的平均回归问题的响应。使用这种配方，我们研究了通过使用特定网络架构的DNN回归基于估计平均回归函数的两种尝试估计和推断方法。我们表明ATE的两个DNN估计在底层真正的均值回归模型上的一些假设下与无维一致性率一致。我们的模型假设可容纳观察到的协变量的潜在复杂的依赖结构，包括治疗指标和混淆变量之间的潜在因子和非线性相互作用。我们还基于采样分裂的思想，确保精确推理和不确定量化，建立了我们估计的渐近常态。仿真研究和实际数据应用证明了我们的理论调查结果，支持我们的DNN估计和推理方法。

在因果推理和强盗文献中，基于观察数据的线性功能估算线性功能的问题是规范的。我们分析了首先估计治疗效果函数的广泛的两阶段程序，然后使用该数量来估计线性功能。我们证明了此类过程的均方误差上的非反应性上限：这些边界表明，为了获得非反应性最佳程序，应在特定加权$ l^2 $中最大程度地估算治疗效果的误差。 -规范。我们根据该加权规范的约束回归分析了两阶段的程序，并通过匹配非轴突局部局部最小值下限，在有限样品中建立了实例依赖性最优性。这些结果表明，除了取决于渐近效率方差之外，最佳的非质子风险除了取决于样本量支持的最富有函数类别的真实结果函数与其近似类别之间的加权规范距离。