估算随机实验的因果效应是临床研究的核心。降低这些分析中的统计不确定性是统计学家的重要目标。注册管理机构，事先审判和健康记录构成了对患者的历史数据汇编，其在可能是可利用至此的患者下的历史数据。但是，大多数历史借贷方法通过牺牲严格的I型错误率控制来达到方差的减少。在这里，我们建议使用利用线性协变调整的历史数据来提高试验分析的效率而不会产生偏见。具体而言，我们在历史数据上培训预后模型，然后使用线性回归估计治疗效果，同时调整试验受试者预测结果（其预后分数）。我们证明，在某些条件下，这种预后调整程序在大类估算仪中获得了最低差异。当不符合这些条件时，预后的协变量调整仍然比原始协变量调整更有效，并且效率的增益与上述预后模型的预测准确性的衡量标准成正比，与原始协变量的线性关系的预测准确性。我们展示了使用模拟的方法和阿尔茨海默病的临床试验的再分析，并观察平均平均误差的有意义减少和估计方差。最后，我们提供了一种简化的渐近方差公式，使得能够计算这些收益的功率计算。在使用预后模型的预后模型中，可以实现10％和30％的样品尺寸减少。

有许多可用于选择优先考虑治疗的可用方法，包括基于治疗效果估计，风险评分和手工制作规则的遵循申请。我们将秩加权平均治疗效应（RATY）指标作为一种简单常见的指标系列，用于比较水平竞争范围的治疗优先级规则。对于如何获得优先级规则，率是不可知的，并且仅根据他们在识别受益于治疗中受益的单位的方式进行评估。我们定义了一系列速率估算器，并证明了一个中央限位定理，可以在各种随机和观测研究环境中实现渐近精确的推断。我们为使用自主置信区间的使用提供了理由，以及用于测试关于治疗效果中的异质性的假设的框架，与优先级规则相关。我们对速率的定义嵌套了许多现有度量，包括QINI系数，以及我们的分析直接产生了这些指标的推论方法。我们展示了我们从个性化医学和营销的示例中的方法。在医疗环境中，使用来自Sprint和Accor-BP随机对照试验的数据，我们发现没有明显的证据证明异质治疗效果。另一方面，在大量的营销审判中，我们在一些数字广告活动的治疗效果中发现了具有的强大证据，并证明了如何使用率如何比较优先考虑估计风险的目标规则与估计治疗效益优先考虑的目标规则。

在制定政策指南时，随机对照试验（RCT）代表了黄金标准。但是，RCT通常是狭窄的，并且缺乏更广泛的感兴趣人群的数据。这些人群中的因果效应通常是使用观察数据集估算的，这可能会遭受未观察到的混杂和选择偏见。考虑到一组观察估计（例如，来自多项研究），我们提出了一个试图拒绝偏见的观察性估计值的元偏值。我们使用验证效应，可以从RCT和观察数据中推断出的因果效应。在拒绝未通过此测试的估计器之后，我们对RCT中未观察到的亚组的外推性效应产生了保守的置信区间。假设至少一个观察估计量在验证和外推效果方面是渐近正常且一致的，我们为我们算法输出的间隔的覆盖率概率提供了保证。为了促进在跨数据集的因果效应运输的设置中，我们给出的条件下，即使使用灵活的机器学习方法用于估计滋扰参数，群体平均治疗效应的双重稳定估计值也是渐近的正常。我们说明了方法在半合成和现实世界数据集上的特性，并表明它与标准的荟萃分析技术相比。

我们考虑随机对照试验的差异问题，通过使用与结果相关的协变量但与治疗无关。我们提出了一种机器学习回归调整的处理效果估算器，我们称之为Mlrate。 Mlrate使用机器学习预测结果来降低估计方差。它采用交叉配件来避免过度偏置，在一般条件下，我们证明了一致性和渐近正常性。 Mlrate对机器学习的预测较差的鲁棒步骤：如果预测与结果不相关，则估计器执行渐近的差异，而不是标准差异估计器，而如果预测与结果高度相关，则效率提升大。在A / A测试中，对于在Facebook实验中通常监测的一组48个结果指标，估计器的差异比简单差分估计器差异超过70％，比仅调整的共同单变量过程约19％用于结果的预测值。

In many investigations, the primary outcome of interest is difficult or expensive to collect. Examples include long-term health effects of medical interventions, measurements requiring expensive testing or follow-up, and outcomes only measurable on small panels as in marketing. This reduces effective sample sizes for estimating the average treatment effect (ATE). However, there is often an abundance of observations on surrogate outcomes not of primary interest, such as short-term health effects or online-ad click-through. We study the role of such surrogate observations in the efficient estimation of treatment effects. To quantify their value, we derive the semiparametric efficiency bounds on ATE estimation with and without the presence of surrogates and several intermediary settings. The difference between these characterizes the efficiency gains from optimally leveraging surrogates. We study two regimes: when the number of surrogate observations is comparable to primary-outcome observations and when the former dominates the latter. We take an agnostic missing-data approach circumventing strong surrogate conditions previously assumed. To leverage surrogates' efficiency gains, we develop efficient ATE estimation and inference based on flexible machine-learning estimates of nuisance functions appearing in the influence functions we derive. We empirically demonstrate the gains by studying the long-term earnings effect of job training.

估计平均因果效应的理想回归（如果有）是什么？我们在离散协变量的设置中研究了这个问题，从而得出了各种分层估计器的有限样本方差的表达式。这种方法阐明了许多广泛引用的结果的基本统计现象。我们的博览会结合了研究因果效应估计的三种不同的方法论传统的见解：潜在结果，因果图和具有加性误差的结构模型。

在本文中，我们提出了一种非参数估计的方法，并推断了一般样本选择模型中因果效应参数的异质界限，初始治疗可能会影响干预后结果是否观察到。可观察到的协变量可能会混淆治疗选择，而观察结果和不可观察的结果可能会混淆。该方法提供条件效应界限作为策略相关的预处理变量的功能。它允许对身份不明的条件效应曲线进行有效的统计推断。我们使用灵活的半参数脱偏机学习方法，该方法可以适应柔性功能形式和治疗，选择和结果过程之间的高维混杂变量。还提供了易于验证的高级条件，以进行估计和错误指定的鲁棒推理保证。

现代纵向研究在许多时间点收集特征数据，通常是相同的样本大小顺序。这些研究通常受到{辍学}和积极违规的影响。我们通过概括近期增量干预的效果（转换倾向分数而不是设置治疗价值）来解决这些问题，以适应多种结果和主题辍学。当条件忽略（不需要治疗阳性）时，我们给出了识别表达式的增量干预效果，并导出估计这些效果的非参数效率。然后我们提出了高效的非参数估计器，表明它们以快速参数速率收敛并产生均匀的推理保证，即使在较慢的速率下灵活估计滋扰函数。我们还研究了新型无限时间范围设置中的更传统的确定性效果的增量干预效应的方差比，其中时间点的数量可以随着样本大小而生长，并显示增量干预效果在统计精度下产生近乎指数的收益这个设置。最后，我们通过模拟得出结论，并在研究低剂量阿司匹林对妊娠结果的研究中进行了方法。

预测一组结果 - 而不是独特的结果 - 是统计学习中不确定性定量的有前途的解决方案。尽管有关于构建具有统计保证的预测集的丰富文献，但适应未知的协变量转变（实践中普遍存在的问题）还是一个严重的未解决的挑战。在本文中，我们表明具有有限样本覆盖范围保证的预测集是非信息性的，并提出了一种新型的无灵活分配方法PredSet-1Step，以有效地构建了在未知协方差转移下具有渐近覆盖范围保证的预测集。我们正式表明我们的方法是\ textIt {渐近上可能是近似正确}，对大型样本的置信度有很好的覆盖误差。我们说明，在南非队列研究中，它在许多实验和有关HIV风险预测的数据集中实现了名义覆盖范围。我们的理论取决于基于一般渐近线性估计器的WALD置信区间覆盖范围的融合率的新结合。

为目标疾病开发新药物是一项耗时且昂贵的任务，药物重新利用已成为药物开发领域的流行话题。随着许多健康索赔数据可用，已经对数据进行了许多研究。现实世界的数据嘈杂，稀疏，并且具有许多混杂因素。此外，许多研究表明，药物的作用在人群中是异质的。近年来已经出现了许多有关估计异构治疗效果（HTE）（HTE）的高级机器学习模型，并已应用于计量经济学和机器学习社区。这些研究将医学和药物开发视为主要应用领域，但是从HTE方法论到药物开发的转化研究有限。我们旨在将HTE方法介绍到医疗保健领域，并在通过基准实验进行医疗保健行政索赔数据进行基准实验时提供可行性考虑。另外，我们希望使用基准实验来展示如何将模型应用于医疗保健研究时如何解释和评估模型。通过将最近的HTE技术引入生物医学信息学社区的广泛读者，我们希望通过机器学习促进广泛采用因果推断。我们还希望提供HTE具有个性化药物有效性的可行性。

大型观察数据越来越多地提供健康，经济和社会科学等学科，研究人员对因果问题而不是预测感兴趣。在本文中，从旨在调查参与学校膳食计划对健康指标的实证研究，研究了使用非参数回归的方法估算异质治疗效果的问题。首先，我们介绍了与观察或非完全随机数据进行因果推断相关的设置和相关的问题，以及如何在统计学习工具的帮助下解决这些问题。然后，我们审查并制定现有最先进的框架的统一分类，允许通过非参数回归模型来估算单个治疗效果。在介绍模型选择问题的简要概述后，我们说明了一些关于三种不同模拟研究的方法的性能。我们通过展示一些关于学校膳食计划数据的实证分析的一些方法的使用来结束。

Many scientific and engineering challenges-ranging from personalized medicine to customized marketing recommendations-require an understanding of treatment effect heterogeneity. In this paper, we develop a non-parametric causal forest for estimating heterogeneous treatment effects that extends Breiman's widely used random forest algorithm. In the potential outcomes framework with unconfoundedness, we show that causal forests are pointwise consistent for the true treatment effect, and have an asymptotically Gaussian and centered sampling distribution. We also discuss a practical method for constructing asymptotic confidence intervals for the true treatment effect that are centered at the causal forest estimates. Our theoretical results rely on a generic Gaussian theory for a large family of random forest algorithms. To our knowledge, this is the first set of results that allows any type of random forest, including classification and regression forests, to be used for provably valid statistical inference. In experiments, we find causal forests to be substantially more powerful than classical methods based on nearest-neighbor matching, especially in the presence of irrelevant covariates.

This review presents empirical researchers with recent advances in causal inference, and stresses the paradigmatic shifts that must be undertaken in moving from traditional statistical analysis to causal analysis of multivariate data. Special emphasis is placed on the assumptions that underly all causal inferences, the languages used in formulating those assumptions, the conditional nature of all causal and counterfactual claims, and the methods that have been developed for the assessment of such claims. These advances are illustrated using a general theory of causation based on the Structural Causal Model (SCM) described in Pearl (2000a), which subsumes and unifies other approaches to causation, and provides a coherent mathematical foundation for the analysis of causes and counterfactuals. In particular, the paper surveys the development of mathematical tools for inferring (from a combination of data and assumptions) answers to three types of causal queries: (1) queries about the effects of potential interventions, (also called "causal effects" or "policy evaluation") (2) queries about probabilities of counterfactuals, (including assessment of "regret," "attribution" or "causes of effects") and (3) queries about direct and indirect effects (also known as "mediation"). Finally, the paper defines the formal and conceptual relationships between the structural and potential-outcome frameworks and presents tools for a symbiotic analysis that uses the strong features of both.

通常使用参数模型进行经验领域的参数估计，并且此类模型很容易促进统计推断。不幸的是，它们不太可能足够灵活，无法充分建模现实现象，并可能产生偏见的估计。相反，非参数方法是灵活的，但不容易促进统计推断，并且仍然可能表现出残留的偏见。我们探索了影响功能（IFS）的潜力（a）改善初始估计器而无需更多数据（b）增加模型的鲁棒性和（c）促进统计推断。我们首先对IFS进行广泛的介绍，并提出了一种神经网络方法“ Multinet”，该方法使用单个体系结构寻求合奏的多样性。我们还介绍了我们称为“ Multistep”的IF更新步骤的变体，并对不同方法提供了全面的评估。发现这些改进是依赖数据集的，这表明所使用的方法与数据生成过程的性质之间存在相互作用。我们的实验强调了从业人员需要通过不同的估计器组合进行多次分析来检查其发现的一致性。我们还表明，可以改善“自由”的现有神经网络，而无需更多数据，而无需重新训练。

In various fields of data science, researchers are often interested in estimating the ratio of conditional expectation functions (CEFR). Specifically in causal inference problems, it is sometimes natural to consider ratio-based treatment effects, such as odds ratios and hazard ratios, and even difference-based treatment effects are identified as CEFR in some empirically relevant settings. This chapter develops the general framework for estimation and inference on CEFR, which allows the use of flexible machine learning for infinite-dimensional nuisance parameters. In the first stage of the framework, the orthogonal signals are constructed using debiased machine learning techniques to mitigate the negative impacts of the regularization bias in the nuisance estimates on the target estimates. The signals are then combined with a novel series estimator tailored for CEFR. We derive the pointwise and uniform asymptotic results for estimation and inference on CEFR, including the validity of the Gaussian bootstrap, and provide low-level sufficient conditions to apply the proposed framework to some specific examples. We demonstrate the finite-sample performance of the series estimator constructed under the proposed framework by numerical simulations. Finally, we apply the proposed method to estimate the causal effect of the 401(k) program on household assets.

为了进一步开发异构治疗效果的统计推理问题，本文在Breiman（2001）随机林树（RFT）和Wager等人的情况下建立了使用古典的优秀统计属性来参数化非参数问题的（2018）因果树。oLs和基于协变量分数的局部线性间隔的划分，同时保留随机林树木，具有可构造的置信区间和渐近常数特性的优势[athey和Imbens（2016），efron（2014），赌第等（2014年）\ citep {wagert2014Asymptotic}，我们根据固定规则提出了一个决策树，根据固定规则与本地样本的多项式估计相结合，我们称之为临时局部线性因果树（QLPRT）和林（QLPRF）。

预测风险评分越来越多地用于指导复杂环境（尤其是医疗保健）中的临床或其他干预措施。直接更新用于指导干预措施的风险评分会导致风险估计。我们建议使用“保留集”（未接受风险评分引导干预措施的人口子集）进行更新，以防止这种情况。由于保留集中的样本并不能从风险预测中受益，因此其规模必须权衡更新的风险评分的性能，同时最大程度地减少被保留样品的数量。我们证明，这种方法的表现优于简单的替代方案，并且通过定义一般的损失函数描述了可以轻松识别最佳保持尺寸（OHS）的条件。我们引入了OHS估计的参数和半参数算法，并证明了它们在近期对先兆子痫的风险评分上的使用。基于这些结果，我们认为保留集是安全，可行且易于实施的手段，可以安全地更新预测风险得分。

加权方法是偏离因果效应的估计的常见工具。虽然越来越多的看似不同的方法，但其中许多可以折叠成一个统一的制度：因果最佳运输。这种新方法通过最小化治疗和对照组之间的最佳运输距离，或者更一般地，在源和目标群体之间直接针对分布平衡。我们的方法是半富集的有效和无模型，但也可以包含研究人员希望平衡的协变量的时刻或任何其他重要的功能。我们发现因果最佳运输优于竞争对手的方法，当错过倾向分数和结果模型时，表明它是一种稳健的替代普通加权方法。最后，我们证明了我们在外部对照研究中的效用检查米索前列醇与催产素治疗后骨髓出血的影响。

我们研究病例对照和病例人口抽样下的因果推断。为此，我们专注于二进制结果和二进制处理情况下，如果感兴趣的参数是因果相，并通过潜在的结果框架中定义归因危险。结果表明，强ignorability并不总是有力，因为它是根据随机取样和某些单调的假设产生了鲜明的识别的时间间隔的条件比较的结果。具体而言，通常的比值比被示出为一锋利的识别上下单调治疗反应和单调治疗选择的假设因果相对风险的上限。然后，我们讨论的平均条件（对数）的比值比，当平均是依据只能是在数据确定的协变量的（条件）分布提出的算法semiparametrically有效的估计。我们还为因果推理算法，如果协变量的真实人口分布是理想的聚集。我们证明我们的方法通过研究，从社会科学两个经验的例子用处：就读私立学校进入巴基斯坦一所名牌大学并留校和卷入与巴西贩毒团伙之间的因果关系的好处。

在TAN（2006）边缘敏感模型下，在不观察到的混淆存在下构建平均处理效应的界限问题。结合涉及对冲倾向分数的现有表征具有对问题的新的分布稳健特征，我们提出了我们称之为“双重有效/双重尖锐”（DVD）估计的这些界限的新颖估算器。双重清晰度对应于DVD估计始终估计灵敏度模型所暗示的最有可能（即，夏普）的界限，即使当所有滋扰参数都适当一致时，即使在两个滋扰参数中的一个被击败并实现半污染参数之一。双倍有效性是部分识别的全新财产：DVD估计仍然提供有效，但即使在大多数滋扰参数都被遗漏时，仍然没有锐利。实际上，即使在DVDS点估计无法渐近正常的情况下，标准沃尔德置信区间也可能保持有效。在二进制结果的情况下，DVD估计是特别方便的并且在结果回归和倾向评分方面具有闭合形式的表达。我们展示了模拟研究中的DVD估计，以及对右心导管插入的案例研究。