We develop a Bayesian semi-parametric model for the estimating the impact of dynamic treatment rules on survival among patients diagnosed with pediatric acute myeloid leukemia (AML). The data consist of a subset of patients enrolled in the phase III AAML1031 clinical trial in which patients move through a sequence of four treatment courses. At each course, they undergo treatment that may or may not include anthracyclines (ACT). While ACT is known to be effective at treating AML, it is also cardiotoxic and can lead to early death for some patients. Our task is to estimate the potential survival probability under hypothetical dynamic ACT treatment strategies, but there are several impediments. First, since ACT was not randomized in the trial, its effect on survival is confounded over time. Second, subjects initiate the next course depending on when they recover from the previous course, making timing potentially informative of subsequent treatment and survival. Third, patients may die or drop out before ever completing the full treatment sequence. We develop a generative Bayesian semi-parametric model based on Gamma Process priors to address these complexities. At each treatment course, the model captures subjects' transition to subsequent treatment or death in continuous time under a given rule. A g-computation procedure is used to compute a posterior over potential survival probability that is adjusted for time-varying confounding. Using this approach, we conduct posterior inference for the efficacy of hypothetical treatment rules that dynamically modify ACT based on evolving cardiac function.

有许多可用于选择优先考虑治疗的可用方法，包括基于治疗效果估计，风险评分和手工制作规则的遵循申请。我们将秩加权平均治疗效应（RATY）指标作为一种简单常见的指标系列，用于比较水平竞争范围的治疗优先级规则。对于如何获得优先级规则，率是不可知的，并且仅根据他们在识别受益于治疗中受益的单位的方式进行评估。我们定义了一系列速率估算器，并证明了一个中央限位定理，可以在各种随机和观测研究环境中实现渐近精确的推断。我们为使用自主置信区间的使用提供了理由，以及用于测试关于治疗效果中的异质性的假设的框架，与优先级规则相关。我们对速率的定义嵌套了许多现有度量，包括QINI系数，以及我们的分析直接产生了这些指标的推论方法。我们展示了我们从个性化医学和营销的示例中的方法。在医疗环境中，使用来自Sprint和Accor-BP随机对照试验的数据，我们发现没有明显的证据证明异质治疗效果。另一方面，在大量的营销审判中，我们在一些数字广告活动的治疗效果中发现了具有的强大证据，并证明了如何使用率如何比较优先考虑估计风险的目标规则与估计治疗效益优先考虑的目标规则。

我们提出了一种通用公式，用于具有临床生存数据的设置中连续治疗建议问题，我们称之为深层生存剂量反应函数（DEEPSDRF）。也就是说，我们认为学习条件平均剂量反应（CADR）的问题仅来自历史数据，在历史数据中，观察到的因素（混杂因素）都会影响观察到的治疗和事件时间结果。DEEPSDRF的估计治疗效果使我们能够开发出针对选择偏差的校正的推荐算法。我们比较了基于随机搜索和强化学习的两种推荐方法，并在患者结局方面发现了相似的表现。我们在广泛的仿真研究和EICU研究所（ERI）数据库中测试了DeepSDRF和相应的推荐剂。据我们所知，这是首次使用因果模型来解决医疗环境中观察数据的连续治疗效果。

本文开发了贝叶斯因果林的稀疏诱导版本，最近提出的非参数因果回归模型采用贝叶斯添加剂回归树，专门设计用于使用观察数据来估计异质治疗效果。我们介绍的稀疏诱导组件是通过实证研究的动机，其中不是所有可用的协变量相关的，导致在估计个体治疗效果的兴趣表面底层的不同程度。在这项工作中提供的扩展版本，我们命名贝叶斯因果森林，配备了一对允许模型通过树集合中的相应数量的分裂调节每个协变量的重量。这些前瞻改善了模型对稀疏数据产生过程的适应性，并且允许在治疗效果估计的框架中进行完全贝叶斯特征缩收，从而揭示推动异质性的调节因子。此外，该方法允许先前了解相关的混杂协变量和对模型中掺入结果的影响的相对幅度。我们说明了我们在模拟研究中的方法的表现，与贝叶斯因果林和其他最先进的模型相比，展示如何与越来越多的协变量以及其如何处理强烈混淆的情景。最后，我们还提供了使用真实数据的应用程序的示例。

大型观察数据越来越多地提供健康，经济和社会科学等学科，研究人员对因果问题而不是预测感兴趣。在本文中，从旨在调查参与学校膳食计划对健康指标的实证研究，研究了使用非参数回归的方法估算异质治疗效果的问题。首先，我们介绍了与观察或非完全随机数据进行因果推断相关的设置和相关的问题，以及如何在统计学习工具的帮助下解决这些问题。然后，我们审查并制定现有最先进的框架的统一分类，允许通过非参数回归模型来估算单个治疗效果。在介绍模型选择问题的简要概述后，我们说明了一些关于三种不同模拟研究的方法的性能。我们通过展示一些关于学校膳食计划数据的实证分析的一些方法的使用来结束。

个性化医学是针对患者特征量身定制的医学范式，是医疗保健中越来越有吸引力的领域。个性化医学的一个重要目标是根据基线协变量鉴定患者的亚组，而与其他比较治疗相比，从目标治疗中受益更多。当前的大多数亚组识别方法仅着重于获得具有增强治疗效果的亚组，而无需注意亚组大小。但是，临床上有意义的亚组学习方法应确定可以从更好的治疗中受益的患者数量的最大数量。在本文中，我们提出了一项最佳的亚组选择规则（SSR），该规则最大化选定的患者的数量，同时，达到了预先指定的临床意义上有意义的平均结果，例如平均治疗效果。我们基于描述结果中的处理 - 果膜相互作用的对比函数，得出了最佳SSR的两种等效理论形式。我们进一步提出了一个受约束的策略树搜索算法（资本），以在可解释的决策树类中找到最佳SSR。所提出的方法是灵活的，可以处理多种限制因素，以惩罚具有负面治疗效果的患者，并使用受限的平均生存时间作为临床上有趣的平均结果来解决事件数据的时间。进行了广泛的模拟，比较研究和实际数据应用，以证明我们方法的有效性和实用性。

决策者需要在采用新的治疗政策之前预测结果的发展，该政策定义了何时以及如何连续地影响结果的治疗序列。通常，预测介入的未来结果轨迹的算法将未来治疗的固定顺序作为输入。这要么忽略了未来治疗对结果之前的结果的依赖性，要么隐含地假设已知治疗政策，因此排除了该政策未知或需要反事实分析的情况。为了应对这些局限性，我们开发了一种用于治疗和结果的联合模型，该模型允许估计处理策略和顺序治疗（OUT COMECTION数据）的影响。它可以回答有关治疗政策干预措施的介入和反事实查询，因为我们使用有关血糖进展的现实数据显示，并在此基础上进行了模拟研究。

即使在医学和公共政策等高风险设置中，数据驱动的决策也起着重要作用。从观察到的数据中学习最佳策略需要仔细制定效用函数，该功能的期望值在人群中最大化。尽管研究人员通常使用仅依赖于观察到的结果的实用程序，但在许多情况下，决策者的效用函数的特征是所有动作下的潜在结果集合。例如，``不伤害''的希波克拉底原则意味着，在未经治疗的情况下生存的患者导致死亡的成本大于预防救生治疗的成本。我们考虑使用此形式的不对称效用功能的最佳政策学习。我们表明，不对称公用事业会导致无法识别的社会福利功能，因此我们首先部分识别它。利用统计决策理论，我们通过最大程度地减少相对于替代政策的最大遗憾来得出最小的决策规则。我们表明，可以通过解决中间分类问题从观察到的数据中学习最小值决策规则。我们还确定，此过程的有限样本遗憾是由这些中间分类器的错误分类率界定的。我们将此概念框架和方法应用于有关是否使用肺高血压患者是否使用正确的心脏导管插入术的决定。

基于森林的方法最近在非参数治疗效应估计中获得了普及。在这一工作方面，我们引入了因果生存森林，可用于在可能右估计结果的生存和观察环境中估计异质治疗效果。我们的方法依赖于正交估计方程来在不满意的情况下对审查和选择效果进行鲁棒性调整。在我们的实验中，我们发现相对于许多基线的表现良好的方法。

现实世界中临床干预措施的治疗功效的估计涉及处理诸如死亡时间，重新住院或可能受到检查的复合事件之类的连续结果。在这种情况下，反事实推理需要将混杂的生理特征的影响与正在评估的干预措施的影响中影响基线存活率的影响。在本文中，我们提出了一种潜在变量方法来模拟异质治疗效果，该方法通过提出一个人可以属于具有不同响应特征的潜在簇之一。我们表明，这种潜在结构可以介导基本的生存率，并有助于确定干预的影响。我们证明了我们的方法根据个人对最初进行的多个大型随机临床试验的治疗反应来发现可行的表型的能力，该试验最初是为了评估适当的治疗方法以降低心血管风险。

Prognostication for lung cancer, a leading cause of mortality, remains a complex task, as it needs to quantify the associations of risk factors and health events spanning a patient's entire life. One challenge is that an individual's disease course involves non-terminal (e.g., disease progression) and terminal (e.g., death) events, which form semi-competing relationships. Our motivation comes from the Boston Lung Cancer Study, a large lung cancer survival cohort, which investigates how risk factors influence a patient's disease trajectory. Following developments in the prediction of time-to-event outcomes with neural networks, deep learning has become a focal area for the development of risk prediction methods in survival analysis. However, limited work has been done to predict multi-state or semi-competing risk outcomes, where a patient may experience adverse events such as disease progression prior to death. We propose a novel neural expectation-maximization algorithm to bridge the gap between classical statistical approaches and machine learning. Our algorithm enables estimation of the non-parametric baseline hazards of each state transition, risk functions of predictors, and the degree of dependence among different transitions, via a multi-task deep neural network with transition-specific sub-architectures. We apply our method to the Boston Lung Cancer Study and investigate the impact of clinical and genetic predictors on disease progression and mortality.

Strategic test allocation plays a major role in the control of both emerging and existing pandemics (e.g., COVID-19, HIV). Widespread testing supports effective epidemic control by (1) reducing transmission via identifying cases, and (2) tracking outbreak dynamics to inform targeted interventions. However, infectious disease surveillance presents unique statistical challenges. For instance, the true outcome of interest - one's positive infectious status, is often a latent variable. In addition, presence of both network and temporal dependence reduces the data to a single observation. As testing entire populations regularly is neither efficient nor feasible, standard approaches to testing recommend simple rule-based testing strategies (e.g., symptom based, contact tracing), without taking into account individual risk. In this work, we study an adaptive sequential design involving n individuals over a period of {\tau} time-steps, which allows for unspecified dependence among individuals and across time. Our causal target parameter is the mean latent outcome we would have obtained after one time-step, if, starting at time t given the observed past, we had carried out a stochastic intervention that maximizes the outcome under a resource constraint. We propose an Online Super Learner for adaptive sequential surveillance that learns the optimal choice of tests strategies over time while adapting to the current state of the outbreak. Relying on a series of working models, the proposed method learns across samples, through time, or both: based on the underlying (unknown) structure in the data. We present an identification result for the latent outcome in terms of the observed data, and demonstrate the superior performance of the proposed strategy in a simulation modeling a residential university environment during the COVID-19 pandemic.

估算随机实验的因果效应是临床研究的核心。降低这些分析中的统计不确定性是统计学家的重要目标。注册管理机构，事先审判和健康记录构成了对患者的历史数据汇编，其在可能是可利用至此的患者下的历史数据。但是，大多数历史借贷方法通过牺牲严格的I型错误率控制来达到方差的减少。在这里，我们建议使用利用线性协变调整的历史数据来提高试验分析的效率而不会产生偏见。具体而言，我们在历史数据上培训预后模型，然后使用线性回归估计治疗效果，同时调整试验受试者预测结果（其预后分数）。我们证明，在某些条件下，这种预后调整程序在大类估算仪中获得了最低差异。当不符合这些条件时，预后的协变量调整仍然比原始协变量调整更有效，并且效率的增益与上述预后模型的预测准确性的衡量标准成正比，与原始协变量的线性关系的预测准确性。我们展示了使用模拟的方法和阿尔茨海默病的临床试验的再分析，并观察平均平均误差的有意义减少和估计方差。最后，我们提供了一种简化的渐近方差公式，使得能够计算这些收益的功率计算。在使用预后模型的预后模型中，可以实现10％和30％的样品尺寸减少。

确定对特定干预措施（医疗或政策）响应特别好（或不良）的亚组，需要专门针对因果推理量身定制的新监督学习方法。贝叶斯因果森林（BCF）是一种最近的方法，已被记录在数据生成过程中，具有强烈混杂的方法，这种方法在许多应用中都具有合理的方式。本文开发了一种用于拟合BCF模型的新型算法，该算法比先前可用的Gibbs采样器更有效。新算法可用于初始化现有Gibbs采样器的独立链，从而使模拟研究中相关间隔估计值的后验探索和覆盖率更好。通过模拟研究和经验分析将新算法与相关方法进行比较。

现代纵向研究在许多时间点收集特征数据，通常是相同的样本大小顺序。这些研究通常受到{辍学}和积极违规的影响。我们通过概括近期增量干预的效果（转换倾向分数而不是设置治疗价值）来解决这些问题，以适应多种结果和主题辍学。当条件忽略（不需要治疗阳性）时，我们给出了识别表达式的增量干预效果，并导出估计这些效果的非参数效率。然后我们提出了高效的非参数估计器，表明它们以快速参数速率收敛并产生均匀的推理保证，即使在较慢的速率下灵活估计滋扰函数。我们还研究了新型无限时间范围设置中的更传统的确定性效果的增量干预效应的方差比，其中时间点的数量可以随着样本大小而生长，并显示增量干预效果在统计精度下产生近乎指数的收益这个设置。最后，我们通过模拟得出结论，并在研究低剂量阿司匹林对妊娠结果的研究中进行了方法。

各种研究中的主要研究目标是使用观察数据集，并提供一种可以产生因果改进的新的反事准则。人动态治疗制度（DTRS）被广泛研究以正规化此过程。然而，在寻找最佳DTR中的可用方法通常依赖于现实世界应用（例如，医学决策或公共政策）违反的假设，特别是当（a）不可忽视未观察到的混乱时，并且（b）未观察到的混乱是时变（例如，受前一个行动的影响）。当违反这种假设时，人们经常面临关于所需的潜在因果模型来获得最佳DTR的歧视。这种歧义是不可避免的，因为无法从观察到的数据中理解未观察到的混血者的动态及其对观察到的数据的因果影响。通过案例研究，为在移植后接受伴随医院移植的患者的患者寻找卓越的治疗方案，并在移植后遇到称为新的发病糖尿病（NODAT），我们将DTR扩展到一个新阶级，被称为暧昧的动态治疗制度（ADTR） ，其中根据潜在因果模型的“云”评估治疗方案的随意影响。然后，我们将Adtrs连接到Saghafian（2018）提出的暧昧部分可观察标记决策过程（APOMDPS），并开发了两种加强学习方法，称为直接增强V-Learning（DAV-Learning）和安全增强V-Learning（SAV-Learning），其中使用观察到的数据能够有效地学习最佳治疗方案。我们为这些学习方法制定理论结果，包括（弱）一致性和渐近正常性。我们进一步评估了这些学习方法在案例研究和仿真实验中的性能。

我们提出了一种变分贝叶斯比例危险模型，用于预测和可变选择的关于高维存活数据。我们的方法基于平均场变分近似，克服了MCMC的高计算成本，而保留有用的特征，提供优异的点估计，并通过后夹层概念提供可变选择的自然机制。我们提出的方法的性能通过广泛的仿真进行评估，并与其他最先进的贝叶斯变量选择方法进行比较，展示了可比或更好的性能。最后，我们展示了如何在两个转录组数据集上使用所提出的方法进行审查的生存结果，其中我们识别具有预先存在的生物解释的基因。

从电子健康记录（EHR）数据中进行有效学习来预测临床结果，这通常是具有挑战性的，因为在不规则的时间段记录的特征和随访的损失以及竞争性事件（例如死亡或疾病进展）。为此，我们提出了一种生成的事实模型，即Survlatent Ode，该模型采用了基于基于微分方程的复发性神经网络（ODE-RNN）作为编码器，以有效地对不规则采样的输入数据进行潜在状态的动力学有效地参数化。然后，我们的模型利用所得的潜在嵌入来灵活地估计多个竞争事件的生存时间，而无需指定事件特定危害功能的形状。我们展示了我们在Mimic-III上的竞争性能，这是一种从重症监护病房收集的自由纵向数据集，预测医院死亡率以及DANA-FARBER癌症研究所（DFCI）的数据，以预测静脉血栓症（静脉血栓症（DFCI）（DFCI）（ VTE），是癌症患者的生命并发症，死亡作为竞争事件。幸存ODE优于分层VTE风险组的当前临床标准Khorana风险评分，同时提供临床上有意义且可解释的潜在表示。

在制定政策指南时，随机对照试验（RCT）代表了黄金标准。但是，RCT通常是狭窄的，并且缺乏更广泛的感兴趣人群的数据。这些人群中的因果效应通常是使用观察数据集估算的，这可能会遭受未观察到的混杂和选择偏见。考虑到一组观察估计（例如，来自多项研究），我们提出了一个试图拒绝偏见的观察性估计值的元偏值。我们使用验证效应，可以从RCT和观察数据中推断出的因果效应。在拒绝未通过此测试的估计器之后，我们对RCT中未观察到的亚组的外推性效应产生了保守的置信区间。假设至少一个观察估计量在验证和外推效果方面是渐近正常且一致的，我们为我们算法输出的间隔的覆盖率概率提供了保证。为了促进在跨数据集的因果效应运输的设置中，我们给出的条件下，即使使用灵活的机器学习方法用于估计滋扰参数，群体平均治疗效应的双重稳定估计值也是渐近的正常。我们说明了方法在半合成和现实世界数据集上的特性，并表明它与标准的荟萃分析技术相比。

估计平均因果效应的理想回归（如果有）是什么？我们在离散协变量的设置中研究了这个问题，从而得出了各种分层估计器的有限样本方差的表达式。这种方法阐明了许多广泛引用的结果的基本统计现象。我们的博览会结合了研究因果效应估计的三种不同的方法论传统的见解：潜在结果，因果图和具有加性误差的结构模型。